在不久前举办的“十一五”国家重大科技成就展上，人们惊喜地看到，一个个我国自主研制的药品药剂陈列在展台上，这些药物在治疗心脑血管、消化道、甲型H1N1流感等疾病方面发挥着重要作用。经历3年多的努力，“重大新药创制”科技重大专项交出了一份令人满意的答卷。

重大新药创制事关促进医药产业发展和惠及人民群众健康福祉。随着“重大新药创制”专项实施效果的逐步显现，我国医药行业的创新水平迎来质的飞跃，以新药创制为主的行业格局已初步形成。

为产业发展提供支撑

“高风险、高投入、长周期”是新药研发的特点，平均每个新药的研发周期都在10年左右，研发投入超过10亿美元。目前，世界药物研发呈现一个突出的特征——药物研发投入越来越大，但相应的新药上市却越来越困难。如何走一条中国新药创制之路，是“重大新药创制”专项组织者和技术专家一致在探索的战略性问题。

“新药研发涉及化学合成、药理、药效、安全评价、临床评价等环节，需要一系列高水平的研发平台来实现关键技术的突破。”专项实施管理办公室主任、卫生部科教司司长何维说。“重大新药创制”专项将“十一五”经费的近一半用于研发平台建设，经过3年多的努力，研发平台已经成为“重大新药创制”专项的技术支撑与重要保障基地，并对全国医药产业的科技进步与创新发挥着引导作用。

目前，“重大新药创制”专项支持的15个综合性新药研发技术大平台已在新药品种研发、共性关键技术研究等方面呈现良好势头，某些技术领域达到国际先进水平,在支撑药物研发中显示出巨大潜力。

为了加速成果转化和提高企业技术创新能力，专项从2010年开始在原有平台建设的基础上进行重大调整，部署建立了以优势科研机构和骨干大型企业组建的产学研技术创新联盟，并依托高新园区建设企业新药孵化基地。

“虽然只有3年，但成效已经初步显现尤其表现在研发链与产业链的有效对接。”何维介绍，目前专项的新药进入临床研究后，基本都是由企业来牵头组织的。

“医药企业的积极性日渐高涨，已经成为新药研发的中坚力量。”专项技术副总师张伯礼院士说，“十一五”时期，企业牵头承担课题占“十一五”部署课题总数的三分之一，“十一五”部署课题总投入129.3亿元中，企业投入56.6亿元，占总经费的43.8%。

何维深有感触地说，由于专项的推动现在药物研发单位或企业新药研发的积极性越来越高，创新药物申报数量远远超过了仿制药。

围绕产业化的目标，专项发挥着重要的导向作用，加速了我国医药创新能力的全面提升。新药专项前期投入的40多亿元中央财政经费，直接带动地方和企业投入近百亿元，拉动间接投入超过200亿元。北京、上海、江苏、天津、辽宁等地均建立了专门的专项领导机制，将生物医药确定为带动区域发展的战略性新兴产业加以培育。

新药创制取得突破性进展

“专项的实施有效地降低了药品的价格，使人民群众真正用得上、用得起疗效好的药品。”张伯礼院士说。比如，一盒我国自主研制的新型控制高血压药物玄宁，在一般药店的售价是50多元，为国外同类产品的三分之二，服用此药的高血压患者每天的支出是3.8元，以此测算，全国患者每年总共可节省约2亿元。

何维介绍，在专项的支持下，新药创制取得了突破性进展——第三军医大学研制的具有完全自主知识产权的重组口服幽门螺杆菌疫苗，在世界范围内填补了空白；我国自主研制的第一个新一代小分子靶向抗癌药埃克替尼，大幅提高了我国医药研究的创新能力；自主知识产权药物丁苯酞及其氯化钠注射液，在脑中风治疗领域全球领先，专项的36个药物大品种技术改造进展顺利……

在国家相关科技计划多年连续支持的基础上，专项已有40个品种获得新药证书或提交注册申请，超额完成30个品种的计划指标；23个药物完成临床研究，800余个品种处于各研发阶段，品种研发链正在形成。

据介绍，“十二五”时期，“重大新药创制”专项将通过自主创新研制出一批防治肿瘤、心脑血管疾病、传染性疾病等重大疾病的新药，基本满足我国临床用药需求；生物医药研发与创新能力将得到明显提升，总体水平将进入国际先进行列；我国生物医药产业的市场竞争力将进一步提升，并为实现行业总产值翻一番的目标提供科技支撑。