□ 有研究显示，一款创新药物的研发至少需要14年，耗费资金高达26亿美元，其中近八成费用和时间花在临床试验阶段，而且效率并不高。

□ 随着生物技术和信息技术的深度融合，未来的临床试验可能会部分依赖于虚拟病人的信息，使用更小的样本量来验证药物的疗效。

近日，在苏州召开的中国（苏州）创新药物医学大会暨2024CMAC年会之“计算医学—虚拟临床试验：药物研发及适应证开发加速器”论坛上，人工智能相关话题再次引发关注。

中国创新药物医学大会暨CMAC大会主席谷成明表示，当前，数据、算法、算力的重要性达到了新高度，未来药物研发必定在计算医学强大的工具辅助下不断地打破旧范式，探索出新范式。

有研究显示，一款创新药物的研发至少需要14年，耗费资金高达26亿美元，其中近八成费用和时间花在临床试验阶段，而且效率并不高。其中最主要的原因是，人类疾病模型仍然是以模式动物为基础，但动物疾病模型的发病过程、病理机制、发病状态和愈后康复等与真实的人体存在较大差异。

“这就需要我们开展虚拟临床试验，即利用计算机建模与仿真技术，开发患者特异性数字化模型，以形成虚拟患者组，用于测试新药和新医疗设备的安全性、有效性。”中国药品监督管理研究会会长张伟表示，随着生物技术和信息技术的深度融合，以及数据成本的不断降低，未来的临床试验可能会部分依赖于虚拟病人的信息，使用更小的样本量来验证药物的疗效。

这就相当于“给电子人吃电子药”。北京大学肿瘤医院药物临床试验机构办公室主任江旻对开展虚拟临床试验表示支持。去年，她与中国科学院计算技术研究所孵化的哲源科技合作启动了一项虚拟临床试验。江旻表示，生成虚拟患者是开展虚拟临床试验的关键技术。而虚拟患者是基于群体数据，以生物学机制生成的虚拟患者队列为背景，再利用患者自身数据一一映射生成的。“因此，我们必须通过跨学科努力，致力于利用数字孪生技术增强对人类疾病的理解，并将计算模型转变为临床实用工具，这会带来产业范式的改变。”江旻说。

“相比ChatGPT等生成式模型，AI4S（AI for science）生成的不仅是新内容，更是新洞见。它通过学习海量的科学数据，掌握其中的内在规律和分布特征，从而能够自主生成新的、合理的、有价值的科学洞见。不仅有利于理解疾病，更可以应用于针对特定适应证的老药新用和全新药物开发。”图灵·达尔文实验室主任、哲源科技联合创始人牛钢指出，为了理解一种疾病的全部病因，探讨环境和生活方式因素需要构建巨大的潜在因素库备筛，对罕见病来说，从理论上就不可能用本来就罕见的患者来穷尽海量环境病因。

计算医学为药物研发范式创新提供了新机遇。中科计算技术西部研究院研究员、图灵·达尔文实验室副主任赵宇表示，计算医学将为药物研发、疾病诊断新工具和新疗法的诞生提供可能性，随着这项新技术体系的不断自我迭代，“数字孪生人”的建立，以及虚拟临床试验的开展，医学研究、生物医药产业都将产生新的范式。