国家医保局近日发布消息，通过医保目录准入谈判，已累计将26种罕见病用药纳入医保药品目录，平均降价超50%。叠加其他药品准入方式，目前获批在我国上市的75种罕见病用药已有50余种纳入医保药品目录。

罕见病多数是慢性严重性疾病，通常会危及生命。由于罕见病患者少、药品用量小、药企研发成本高，罕见病药品大都价格昂贵，给患者及家庭带来沉重负担。以治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液为例，该药2019年在中国获批上市，是中国首个能治疗脊髓性肌萎缩症的药物。然而，这款药物也被称为“天价救命药”，上市时售价为69.97万元。

罕见病患者用药一直是国家医保药品目录调整过程中的关注重点。国家医保局始终坚持“保基本”的功能定位，切实分好医保基金的“蛋糕”，在保障大多数人治得起病、吃得起药的前提下，改善更多罕见病群体的医疗状况。

不过，药品进医保并非解决罕见病患者用药负担的终点。未来，还需在医疗体系建设、医药研发、科研激励、疾病防治宣传等多渠道共同发力，为更多罕见病患者兜起生命保障网。特别需要在罕见病药物研发的“最初一公里”上下功夫，通过政策引导和资金扶持，鼓励更多企业积极研发罕见病治疗药物，这样不仅可确保罕见病有药可用，而且可实现医保降低成本压力与患者减轻用药负担之间的双赢。

与此同时，针对现阶段我国医保功能的局限，我们还需建立多层次医疗保障制度，充分发挥商业保险、社会救助、慈善捐赠等的作用，切实减轻罕见病患者经济负担。此外，还应打通诊断、治疗、药品供应、医保支付之间的信息壁垒，利用医保“双通道”制度，建立患者用药点对点保障机制，“让信息多跑路，让患者少跑路”，实现药品精准配送、定期供应，最大限度减少中间环节和患者的间接费用支出。