2015年1月，由首席科学家、总裁鲁先平领衔的深圳微芯生物科技有限责任公司科研团队推出抗肿瘤原创新药西达本胺，可大大延长患者的生存时间。这一产品历经10余年自主研发，填补我国T细胞淋巴瘤治疗药物空白。鲁先平将这一创新成果归因于具有远见的科学精神、完整的风险预判与评估体系以及团队14年持之以恒的长期坚守。

科学精神是创新之本

谈到西达本胺的研发历程和科学贡献，鲁先平告诉记者，“当时坚持做这件事，是因为我们预见到，这会对肿瘤治疗方法带来革命性改变。随着进一步研发，我们认识到它的很多特性，并明确了它的成药性。”

微芯研发的原创药都是小分子药，俗称西药。小分子药是市场的主力，但研发却有最高的风险。跨国企业通常要投入10亿美元以上，耗费10年以上时间才能发现一个原创药。像微芯这样的小企业，是通过什么样的科学技术具备了抗衡风险的能力？

鲁先平告诉记者，做原创药必须有非常全面细致和基于科学的评判。2001年成立之初，微芯就建立了基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台。对于整个研发链条风险最大的环节，通过这一核心技术去预测，评判设计的化学结构、寻找的靶点，然后做出科学选择，是继续开发还是尽早放弃。“因为一旦进入临床研究阶段，花费的钱和时间是最多的，失败的成本也是不可承受的。”鲁先平说。

“这个药从最早的化学结构设计到分子机理的研究、临床前开发包括产业化都是由微芯独立实施，具备核心的整合技术能力是我们成功的重要原因之一。”鲁先平表示，此前国内很多研究人员都进行过新药研发，国家也投入大量经费，但鲜有有世界影响的新药出现，原因就是新药研发需要具备整合很多学科和很多过程的能力。

鲁先平的科学底气还来自于其团队在分子医学、生物化学、生物信息学、肿瘤、代谢医学、内分泌免疫等领域的较深造诣，申请73项化合物全球发明专利，其中45项已获授权。鲁先平自己在分子医学、肿瘤、神经内分泌、免疫、代谢及皮肤病等方面也是资深专家，发表在书刊上的论文70多篇，申请国际（PCT）、美国及中国发明专利多达80项，50项获授权。他还承担过多项国家“十五”、“十一五”、“十二五”、“十三五”和“863”等重大科技专项的研究工作，也因此被业内人士称为“新药研发斗士”。

回国创业只因心怀梦想

14年前，鲁先平把两个年幼的孩子留在美国，告别在美国从事新药研发12年的成果回国创业。为什么放弃舒适优越的海外工作与生活？鲁先平说，“这是梦想使然”。“我们这一代人有个共性，就是在我们的人生中始终有很朴素的梦想，希望用个人所学回报帮助我们成长的祖国。”鲁先平告诉记者，在美国的留学生聚会上他们经常讨论的是，中国改革开放进展迅速，很多产业都在飞速发展，但是医药领域发展缓慢。虽有世界最多的制药企业，制剂生产能力全球第一，原料药生产能力全球第二，但是制药企业盈利非常低，国内医药企业都在做仿制药，创新药研发领域几乎一片空白。

“我们国家有非常优秀的科学家，有巨大的市场，有很好的制药基础结构，为什么我们的产业会处在生态链的最低端？”鲁先平称，这让他看到了市场机遇，也有了“干一件别人没干过的事”的想法。而在对国内的几家投资公司拜访之后，这些投资机构对生物科技所表现出的浓厚兴趣，更进一步坚定了他归国创业的信心。成功融到600万美元的投资后，时任美国Galderma药物公司北美研发中心研究部主任的鲁先平与几位生物技术以及医药研发领域的专家回国，开始了在国内的创新药研发，并于2001年初正式宣告成立微芯。

“微芯为什么要做原创药？其实我们只想做一件事，就是去满足那些临床需求，往往这些需求是针对疑难杂症、慢性疾病的，需要一种新机制的原创药。”鲁先平表示，有了坚持原创的想法，也设立了相应目标：希望成为在中国本土企业以原创药为核心竞争力的领袖企业，通过以自主知识产权为核心，开发针对重大疾病、有全球专利保护和临床效果独特的创新小分子药物。

原创药成功需要长期坚守

伴随着国内新药研发环境的逐步改善，微芯在过去的10多年取得长足发展。鲁先平和他的团队建立了基于“化学基因组学集成式药物发现及评价”的核心技术平台，形成了本土科学团队独立自主进行靶点研究、基于结构的分子设计、新机制发现、安全评价、临床开发到实现产业化的源头创新体系，成长为我国自主研发全新机制、安全、优效的化学新药的整合核心技术与能力的领导者。微芯成为全球第一个发现亚型选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂能够激活患者抗肿瘤细胞免疫试验结果的企业，西达本胺最早证实通过这种选择性抑制剂激活细胞免疫治疗肿瘤这个理论，这是其在该领域中一个原创性的科学贡献。西达本胺也是中国第一个进行全球同步开发的原创新药，目前在美国、日本已经开展临床研究。

鲁先平说，“做原创新药在国内是全新的工程，很多事情我们都是第一个吃螃蟹的人，付出巨大的时间代价，这是过去10多年我们遇到的主要问题。”目前，微芯已形成针对恶性肿瘤、糖尿病、内分泌及自身免疫性疾病的原创新药的产品线，除了上述的抗肿瘤原创新药西达本胺（爱谱沙）已获准上市销售，我国首个治疗2型糖尿病的原创化学新药西格列他钠也将于2016年完成以上市为目的的注册性Ⅲ期临床研究。

鲁先平告诉记者，微芯已由早期研发型公司转型为有机整合了研发、生产、营销，以核心技术为创新研发引擎，丰富原创新药产品线为基础，可持续发展的现代生物医药企业。公司以海归科学团队+风险投资+各级政府创新基金支持下而发展成功的自主创新之路，为我国生物医药产业转型提供了积极的示范作用。